2025年11月26日,聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司(以下简称“邦耀生物”)宣布,近日由四川大学华西医院承办在四川成都隆重召开的转化医学国家重大科技基础设施联盟2024-2025年会暨第八届转化医学奖颁奖典礼上,邦耀生物创始人&董事长、华东师范大学刘明耀教授与上海长征医院徐沪济教授凭借共同合作的异体通用型CAR-T治疗自身免疫疾病的突破性研究成果,荣获第八届转化医学奖“转化医学杰出贡献奖”。获得该项殊荣不仅是对邦耀生物多年来在基因编辑与细胞治疗领域坚持自主创新的高度肯定,同样意味着我国在通用型细胞治疗技术开发与临床转化方面已走在世界前列。

刘明耀教授(右2)与徐沪济教授(右3)现场领奖合影
本次盛会汇聚了180余位嘉宾,包括中国科学院院士、“癌症、心脑血管、呼吸和代谢性疾病防治研究”国家科技重大专项技术总师陈竺,中国工程院院士陈赛娟、陈香美、付小兵,中国科学院院士魏于全、赵玉沛,国家卫健委科教司监察专员郑忠伟,四川大学副校长叶玲,华西医院院长罗凤鸣等领导专家出席。来自全国5家转化医学国家重大科技基础设施联盟成员单位、上海广慈转化医学研究发展基金会相关负责人、获奖者代表及青年科研骨干等。

作为国内转化医学领域的最高荣誉之一,“转化医学奖励计划”由转化医学国家重大科技基础设施联盟与上海广慈转化医学研究发展基金会于2017年共同设立,旨在奖励在转化医学领域具有突出贡献的专家学者、临床医生和科研人员。奖项设立8年来,已评选出程京院士、葛均波院士、黄晓军院士、李校堃院士等"转化医学杰出贡献奖"15位、"转化医学国际合作奖"4位、"转化医学创新奖"39位,涌现出一批兼具医学素养和科研创新能力的复合型人才。值得一提的是,两院院士候选人等优秀中青年专家,也在历届评选中申报并荣获转化医学奖,充分体现了该奖项在学术界的崇高声誉与影响力。
本届转化医学奖评审工作严格遵循《转化医学奖励计划管理办法》,执行"公平、公开、公正"的原则。评审过程包括初审、初评和复评三个环节,从学术创新性、技术突破性、临床转化效益和社会影响力等多个维度对候选人进行综合评价;复评阶段由评审管理委员会及多位领域内权威专家等现场审议、讨论并投票表决,最终确定获奖人选。根据官方复评会议公布的获奖名单,本次第八届转化医学奖最终评选出1名杰出贡献奖(团队)、5名创新奖、1名国际合作奖(团队)。其中,“转化医学杰出贡献奖”由邦耀生物创始人&董事长刘明耀教授与上海长征医院徐沪济教授共同获得。
非常荣幸能够获得这一殊荣,这份荣誉同时属于我们整个科研团队。我们这次的获奖成果——异体通用型CAR-T治疗自身免疫疾病,可以说代表着基因编辑技术与细胞治疗理念的深度融合。传统异体CAR-T在临床中始终存在过度免疫抑制给患者带来的巨大感染风险,以及体内存留时间短、有效性不佳等问题也极大限制了其临床可及性。本次临床研究中使用的异体CAR-T细胞(BRL-303)是邦耀生物团队历经多年刻苦攻关用基因编辑技术所研发,可以有效解决上述问题。并且与传统自体CAR-T相比,BRL-303仅采用更低强度的清淋方案,在患者体内实现了长期存留和有效杀伤,并大幅降低治疗成本,体现了卓越的安全性和有效性,这也是BRL-303能够成为世界首个成功治疗自身免疫疾病的异体通用型CAR-T的最重要原因。目前已有临床数据充分验证了,邦耀生物异体CAR-T在血液恶性肿瘤及在系统性硬化症、系统性红斑狼疮等自免疾病中的治疗潜力。未来,我们将进一步拓展该细胞疗法在实体瘤和更多自免疾病中的应用,造福广大患者。
BRL-303实现突破创新,应用潜力巨大
BRL-303是基于邦耀生物具有自主知识产权的通用型细胞平台(TyUCell®)开发的一款全新一代靶向CD19的异体通用型CAR-T产品,针对适应症领域为自身免疫性疾病。该UCAR-T技术是由邦耀生物创始人&董事长、华东师范大学刘明耀教授及杜冰教授领衔的科学家团队从2016年开始历经8年科研攻关、多次技术迭代所研发。其主要通过多重基因编辑技术实现异体T细胞的免疫逃逸和功能优化,从源头规避移植物抗宿主病(GVHD)和宿主排斥(HVG)风险,完美攻克了异体通用型CAR-T产品开发中最关键的技术壁垒:患者免疫系统对异体细胞的排异,在保障细胞产品安全性和有效性的基础上,真正实现了免疫细胞治疗产品的通用化。

Cell发文
2024年,在该项邦耀生物与上海长征医院徐沪济教授合作的临床研究中,使用BRL-303 UCAR-T成功治疗了3例难治性自身免疫性疾病患者,其中1例为免疫介导的坏死性肌炎(IMNM)、2例为系统性硬化症(SSc)。相关研究成果发表在国际顶级学术期刊Cell上,成为国际上首个报道异体通用型CAR-T细胞治疗自身免疫疾病的成功案例,极具革命性意义。该项研究先后荣获Cell期刊评选的“2014-2024 十年里程碑论文”和“2024年度最佳论文”(Best of Cell 2024)、2024年度“中国科学十大进展”、“两院院士评选2024年中国十大科技进展新闻”等国内外多项权威荣誉,并获“CAR-T之父”Carl June教授在Cell杂志发文高度点评:“有望改写自免疾病的治疗格局”。
可以说,邦耀生物世界首创BRL-303 UCAR-T是典型的跨代产品,解决了CAR-T治疗行业的痛点和难点,不仅可以实现疗效、安全性与临床可及性的全面提升,还具有非常显著的产业化优势,可以有效解决自体CAR-T成本高昂和病人等待时间长等现实困境。从跟随到领跑,从实验室到临床转化,以及未来商业化,该项目研究成果不仅使我国在基因和细胞治疗领域实现“弯道超车”,更有望让“不可治”疾病成为历史,使“天价药”走进寻常百姓家。未来,邦耀生物将继续推进该UCAR-T在多种疾病领域的应用,致力于为广大患者带来更优的治疗选择。

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